徐英英则表示，父亲肠阻梗手术后原本可以做造口回纳术，但1年多过去了，害怕术中大出血，也没有医院接收，父亲仅能靠携带体外供排泄的造口生活，“现在我父亲会24小时不间断排泄，平时生活很不方便。手术完那几个月父亲还一直说要做回去什么的，现在他也不说了，可能也是认命了吧。”
禁令之下血液制品难进口
在vWD病友群内，时常有病友咨询有关如何防治出血症状的问题，最后的解决方案都会指向vWF因子制剂。
“我们都还没有药。”一句话就让聊天归于沉寂。
关涛说，能够让国内患者通过正常途径使用vWF因子制剂，无非是两种办法，一是国外药物的进口，二是国内药厂进行研发生产。
澎湃新闻了解到，病友口中的进口vWF因子制剂实际上是一种由vWF因子和Ⅷ因子含量按照一定比例混合的人凝血因子制剂。
以血液制品公司杰特贝林生产的biostate产品为例，其说明书显示，该产品中含有的vWF因子和Ⅷ因子比例为2：1，且经过相关技术减少潜在的病毒传播可能。
据国家药监局数据显示，目前已批准上市的Ⅷ因子制剂，主要包括进口的重组人凝血因子Ⅷ和国产的人凝血因子Ⅷ两种。目前仍有数家药企生产的人凝血因子Ⅷ正在上市注册过程中。
但无论是哪一种，都不会含有较多的vWF因子，“国产八因子制剂不会故意保留其中的vWF因子，两者的工艺也不一样，(biostate)还需要考虑到(vWF)因子的活性。”一名杰特贝林员工告诉澎湃新闻。
在患者看来，目前国外药企生产的vWF因子制剂无法进口，其最大的阻力来自于一份1986年原卫生部与海关总署联合发布的《禁止Ⅷ因子制剂等血液制品进口的通知》。
这份《通知》指出，由于Ⅷ因子制剂等血液制品存在着传播艾滋病的危险，如继续盲目进口国外血液制品，势必将艾滋病传入我国。为防止艾滋病传入我国，除人血清白蛋白以外，其他所有品种均禁止进口。
杨仁池表示，理论上说，血液传播性病毒感染的可能性永远存在，但近年来无论是国外还是国内的血浆源性产品都是安全的，还没有发生血液传播性病毒感染的报道。
余自强也认为，按目前的国家规范生产，这种情况发生的可能性几乎为零。“艾滋病在(上世纪)80年初刚被发现，当时的检测技术没法测出来。现在国家有一套完整的检测手段和要求。”
那么，33年前为防止艾滋病传播而禁止血液制品进口的禁令如今是否会开禁？澎湃新闻日前分别向国家卫健委、国家药监局发函咨询，截至发稿前尚未得到回复。
一名接近国家药监局的人士称，从2017年10月出台“药品医疗器械鼓励创新深化改革”文件之后，药监局出台了很多针对罕见病药物的鼓励政策，“如果是罕见病药物，提出申请后可以直接进入绿色通道，但据了解目前并没有(相关)外企提出申请。”
对此，上述杰特贝林的员工有些谨慎，“我们也是左右为难，现在没有明确的说法，如果启动了申请，到时候因为禁令被挡回来，损失非常大。”
值得注意的是，2007年时，曾出现全国性的血友病替代治疗药物凝血因子Ⅷ制剂短缺问题。杨仁池当时在接受南方周末采访时表示，解决目前八因子制剂紧缺的根本，在于解除自1986年来实施的外国血液制品进口限制。“现在国外的血液制品实际上很安全。”
彼时，在卫生、药监多部门的协调下，最终通过引进了重组人凝血因子Ⅷ解决了短缺问题，并未触及到禁令的废止问题。
国内研发进展不如人意
澎湃新闻查询获悉，2015年，美国FDA和欧盟批准了Baxalta 的Vonvendi(重组vWF因子)，用于18岁及以上的成年人治疗血管性血友病(vWD)。不过，澎湃新闻尚未查询到该药物在中国大陆开展临床试验或上市注册等情况。
除了推动国外药物的进口外，还有一种解决途径就是推动国内药厂生产vWF因子。患者群成员及NGO组织血友之家也通过会议、相关国家部门等渠道一同推动vWF因子制剂在国内的生产。
近日，国内血液制品药企博雅生物制药研发部的一名副经理黄璠告诉澎湃新闻，虽然这几年公司一直在进行vWF因子制剂的研发，但推进的力度和速度都不很理想，“最大的问题是市场上患者数量不明确，国内缺乏统计数据，我们做血液制品的，需要知道确切的需求；另外国内制剂设备比较缺乏，产品质量检测方面的技术还没有完全建立。”
不过，黄璠表示，从2018年开始，该公司开始加大研发力度，组建了专门的小团队跟进该项目，原因是近1-2年国家政策加大了对罕见病药物的关注和支持，同时也有利于企业品牌形象的塑造。
群主王丽在接触了一些厂家后也了解到研发的难度，“那些厂家也是有心无力，即使想生产，但是你需求小的话，研发成本太高了，研发一次药的成本得好几个亿。而且现在我们群内的人数可能都凑不齐符合临床实验要求的数量。所以很多企业不敢冒这个险，即使生产出来，做临床试验没有人这个药也不能进行下去。”
2018年5月31日，原北京食药监局对在北京十五届人大一次会议上提出的关于“加快研制血管性血友病特效药”的建议作出书面答复。答复中指出，“经查询国内在研品种情况，山东泰邦生物研发一种针对血管性血友病的血液制品，即将进入临床试验阶段。”不过，澎湃新闻记者查询发现，截至目前，国家药监局药品评审中心尚未查找到相关进度信息。
在上述答复中，原北京食药监局也指出了“此类药品研发成本高，研究难度大，且国内科研机构创新能力弱，对此类药物的研究极为困难。”
今年1月11日召开的国务院常务会议提出要保障2000万罕见病患者用药。从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药出台减少增值税的政策。
去年年底，国家药监局批准了用于治疗A型血友病进口新药艾美赛珠单抗注射液的注册申请。该药通过“绿色通道”审批的消息一度登上微博热搜。
NGO血友之家会长关涛希望，能在政策利好频出的时期为血管性血友病患者争取权益。
王丽记得，上热搜时还组织病人在上述新闻的热门微博下评论：“血管性血友病什么时候才能用上特效药”，希望能够引起公众对这一疾病的关注。
然而，除了病友们在评论区的几个相互点赞外，回应寥寥。澎湃新闻记者 刘楚 实习生 韩谦
(文中患者均为化名)
