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2018美FDA批准59个NME:有16个重磅潜力产品(2)

发布:2019-02-28 06:07 | 来源:健康日报网 | 查看:
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摘要: 中裕新药已将Trogarzo在北美地区的权益授权给了加拿大制药公司Theratechnologies,如果销售额达到10亿美元,中裕新药将获得2.07亿美元的里程碑付款。业界认为,Trogarzo有很好的机会可以做到这一点,由于获得的孤儿

中裕新药已将Trogarzo在北美地区的权益授权给了加拿大制药公司Theratechnologies,如果销售额达到10亿美元,中裕新药将获得2.07亿美元的里程碑付款。业界认为,Trogarzo有很好的机会可以做到这一点,由于获得的孤儿药资格,该药市场独占期将持续至2030年。Theratechnologies公司也拥有Trogarzo在欧盟、以色列、挪威、俄罗斯和瑞士的独家授权。Trogarzo将由药明生物生产,该公司已通过美国FDA的上市前检查(PLI),成为第一家生物制品获得FDA GMP认证的中国生物制药公司。

6、Crysvita

活性药物成分:burosumab-twza

疾病:X连锁低磷血症(XLH)

预期峰值销售:10亿美元

批准日期:2018年4月17日

公司:Ultragenyx

2018美FDA批准59个NME:有16个重磅潜力产品

Crysvita是获批治疗XLH的首个药物,这是一种罕见的遗传性软骨病,会造成血液中磷含量低,导致儿童和青少年骨骼生长和发育受损,并使其一生都有骨矿化的问题。

Crysvita是一种抗体药物,靶向阻断成纤维细胞生长因子23(FGF23),FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。该药旨在结合XLH患者过量的FGF23,使其磷水平正常化,从而改善骨矿化,以及儿童的软骨病和成人的骨折。定价方面,Crysvita在儿童患者中的定价为每年16万美元,成人为每年20万美元。

7、Aimovig

活性药物成分:erenumab-aooe

疾病:偏头痛

预期峰值销售:12亿美元

批准日期:2018年5月17日

公司:安进和诺华

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Aimovig由诺华与安进联合开发,是全球获批的首个专门用于预防偏头痛的药物。该药是一种抗体药物,靶向阻断降钙素基因相关肽(CGRP)受体发挥作用。CGRP是一种神经肽,已被证明在偏头痛发作时释放,被认为是偏头痛发作的诱因。目前,CGRP受体已成为偏头痛药物研发的热门靶点。

2018年9月,两款竞争产品梯瓦Ajovy和礼来Emgality也相继获得FDA批准,用于预防偏头痛。用药方面,Aimovig和Emgality均每月一次皮下注射,Ajovy则可每月一次或每3个月一次皮下注射,用药方面更具便利性,将为患者提供一种差异化的治疗选择。自批准上市后,Aimovig和Emgality已被美国快捷药方公司(Express Scripts)纳入处方集,而梯瓦Ajovy则遭到了拒绝。

8、Lokelma

活性药物成分:环硅酸钠锆

疾病:高钾血症

预期峰值销售:超过10亿美元

批准日期:2018年5月18日

公司:阿斯利康

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Lokelma是一种钾结合剂,获批治疗慢性肾病或心衰患者中常见的高钾血症。该药是一种不溶性的、非吸收的新型选择性阳离子交换剂,其结构设计为优先捕获钾离子,这是一款被视为best-in-class的高钾血症治疗药物,销售峰值预计超过10亿美元。

Lokelma由ZS制药公司研制,阿斯利康于2015年11月以27亿美元收购ZS制药后获得了这款潜在重磅药物。此次收购,也是阿斯利康加强心血管/代谢疾病研究领域的举动。之前,在美国监管方面,Lokelma已两次遭到FDA拒绝,但最终在2018年5月获得FDA批准。来自5项临床研究的数据显示,Lokelma可在一小时内降低血液高钾水平,并在大约2小时恢复正常水平。与竞争药物Veltassa相比,Lokelma具有整体更强的临床特征。

9、Olumiant

活性药物成分:baricitinib

疾病:类风湿性关节炎

预期销售峰值:18亿美元

批准日期:2018年5月31日

公司:礼来和Incyte

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Olumiant由礼来与Incyte合作开发,已获批用于对一种或多种肿瘤坏死因子(TNF)抑制剂疗法反应不足的中度至重度活动性类风湿性关节炎(RA)成人患者的治疗。需要注意的是,Olumiant药物标签中存在一个黑框警告,提示严重感染、二线治疗和血栓形成的风险。作为批准的一部分,礼来和Incyte公司已同意开展一项随机对照临床研究,评估Olumiant治疗RA的长期安全性。

目前,礼来和Incyte也正在开发Olumiant用于多种炎症性疾病和自身免疫性疾病的治疗,包括银屑病、糖尿病肾病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮等。Olumiant是一种每日口服一次的选择性、可逆性JAK1和JAK2抑制剂,JAK-依赖性细胞因子参与多种炎症和自身免疫性疾病的发病过程,提示JAK抑制剂或可广泛用于治疗各种炎症性疾病。在激酶检测试验中,Olumiant针对JAK1和JAK2表现出的抑制强度要比JAK3高出100倍。

10、Epidiolex

活性药物成分:cannabidiol

疾病:Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征

预期峰值销售:10亿美元

批准日期:2018年6月25日

公司:GW Pharma

2018美FDA批准59个NME:有16个重磅潜力产品

Epidiolex(cannabidiol,大麻二醇)是美国FDA批准的首个基于大麻的处方药,用于治疗Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征,这是两种严重的儿童期癫痫。在美国,Epidiolex被授予治疗这两种疾病的罕见儿科疾病孤儿药资格。

Epidiolex是一种高纯度、植物源性大麻二醇(CBD)处方药物制剂,同时也是首个新型抗癫痫药物(AED)。CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。业界对Epidiolex的商业前景也十分看好,该药预计在2022年的销售额将达到10亿美元。

11、Orilissa

活性药物成分:elagolix

疾病:子宫内膜异位症(EMs)

预期销售峰值:20亿美元

批准日期:2018年7月24日

公司:艾伯维/Neurocrine Biosciences

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