在2018年，美国食品和药物管理局（FDA）共批准了59个新分子实体（NME），打破了过去20多年的最高记录（1996年53个）。与以往NME主要集中在肿瘤学领域不同，2018年是有史以来第一次大多数NME用于治疗罕见病，59个NME中就有33个是孤儿药。近日，网站FierceBiotech发表文章，对这59个NME的商业前景进行了分析，其中16个NME的预期销售峰值或将突破10亿美元，跨入“重磅产品”行列。
以下是根据该文章汇总的美国FDA在2018年批准的16个重磅产品名单：
1、Lutathera
活性药物成分：Lutetium Lu 177 Dotatate
适应症：胃肠胰腺神经内分泌肿瘤
预期峰值销售：5-20亿美元
批准日期：2018年1月2日
公司：诺华
Lutathera是全球获批的首个肽受体放射性核素疗法（PRRT），用于治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。该药是一种Lu-177标记的生长抑素类似物，通过与生长激素抑制素受体结合而起作用，该受体可能存在于某些肿瘤上。在与受体结合之后，Lutathera进入细胞，释放辐射来损伤肿瘤细胞。
该药由法国Advanced Accelerator applications（AAA）公司开发，诺华于2017年11月豪掷39亿美元收购AAA，获得了主要产品Lutathera及技术平台。在2018年Q3，Lutathera销售额已经达到了5600万美元，到2018年10月中旬，该药在美国85个处方中心的处方量已达到1123次；报销方面，诺华表示已覆盖了70%的患者群体。值得一提的是，去年10月，诺华再掷21亿美元收购Endocyte，获得了一款处于III期临床阶段的放射配体疗法（RLT）177-PSMA-617，该药靶向前列腺癌特异性膜抗原（PSMA），用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗。
2、Biktarvy
活性药物成分：bictegravir
预期峰值销售：60亿美元
批准日期：2018年2月7日
公司：吉利德科学
Biktarvy是一种三合一HIV复方新药，结合了新型整合酶链转移抑制剂（INSTI）bictegravir（BIC）的效力和吉利德已上市药物Descovy（emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 25 mg，FTC/TAF）已被证明的疗效和安全性，后者是HIV临床治疗指南推荐的双效核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI）骨架疗法。在临床研究中，用于治疗既往未接受治疗（初治）的成人患者以及实现病毒学抑制并切换治疗方案的成人患者时，Biktarvy方案实现了非常高的病毒学抑制率，并且没有发生治疗出现的耐药性。
上市后，Biktarvy将与葛兰素史克旗下ViiV Healthcare公司的二合一HIV维持疗法Juluca展开竞争。商业预期方面，Biktarvy的共识销售峰值为60亿美元，但也有分析师预测该药有可能达到100亿美元的销售额。
3、Symdeko
活性药物成分：tezacaftor，ivacaftor
疾病：囊性纤维化（CF）
预期峰值销售：28亿美元
批准日期：2018年2月13日
公司：Vertex
Symdeko是Vertex公司获得美国FDA所批准的针对CF根本病因的第3款治疗药物。2012年，Vertex推出了全球首款CF靶向治疗药物Kalydeco（ivacaftor），适用于携带不同CFTR突变的CF患者；第二款产品Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）于2015年上市，适用于携带2个拷贝F508del突变的CF患者。
Symdeko的活性药物成分为tezacaftor和ivacaftor，其中tezacaftor旨在解决F508del-CFTR的加工缺陷使其能达到细胞膜，而ivacaftor能在细胞膜上进一步增强该蛋白的功能，该药的上市将为更多的CF患者提供一种重要的新型治疗选择。在临床研究中，Symdeko在改善肺功能方面优于Orkambi，不需要专门的血压监测，而且药物标签中也不携带Orkambi的呼吸事件警告标签。在2018年Q3，Symdeko的销售额已达到惊人的2.55亿美元，帮助推动Vertex公司CF总收入增长45%，达到了7.83亿美元。
4、Erleada
活性药物成分：apalutamide
疾病：非转移性前列腺癌
预期峰值销售：13亿美元
批准日期：2018年2月14日
公司：强生
Erleada是全球首个获批治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）的药物，同时也是第一个使用一种新的无转移生存期临床试验终点获得监管批准的药物。该药是一种口服给药的新一代雄激素受体（AR）抑制剂，可帮助阻断雄性激素（如睾酮激素）的活性，延缓病情的进展，这些雄性激素可促进肿瘤的生长。
Erleada的主要竞争对手是辉瑞/安斯泰来的前列腺癌药物Xtandi（enzalutamide），后者于2018年7月获批nmCRPC适应症，成为首个可同时治疗转移性和非转移性CRPC的口服药物。Erleada还代表着强生重磅前列腺癌药物Zytiga的接班人，后者也是强生最畅销的产品，自2011年上市以来一直统治前列腺癌治疗领域，2017年全球销售额高达25.1亿美元，但目前正面临着仿制药的竞争压力。2017年5月，强生列出了11个预计到2021年将达到重磅销售的管线药物，在这份名单中，Erleada位列第二。
5、Trogarzo
活性药物成分：ibalizumab-uiyk
疾病：多药耐药HIV-1
预期峰值销售：超过10亿美元
批准：2018年3月6日
公司：中裕新药
Trogarzo代表了十多年来第一种具有崭新作用机制的HIV治疗药物，该药由台湾中裕新药研制，获批治疗多药耐药性HIV-1感染。Trogarzo是HIV治疗领域第一种获批的单抗药物，也是第一个HIV长效新药，与其他抗逆转录病毒药物不同，该药主要结合至CD4+T细胞受体的第二胞外结构域，远离MHC II分子结合位点，能够潜在阻止HIV感染CD4+免疫细胞，同时保留正常的免疫功能。Trogarzo针对所有获批的抗逆转录病毒药物产生耐药的HIV-1均有效。
