新京报快讯(记者戴轩)今天(9月19日)上午，在首都医科大学附属北京天坛医院神经内科，张星虎教授开出华北地区第一盒口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷(特立氟胺片)处方。同日，沪穗两地患者也拿到了这一罕见病新药。
今年5月，国家公布《第一批罕见病目录》，多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物、特别是罕见病药物加速上市的激励，罕见病原研新药的引入进入快车道。奥巴捷7月23日在华获批，到今天供药仅仅用了58天，创下了近期国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。
张星虎介绍，多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病，会攻击患者的脑和脊髓，导致患者出现肢体麻木、行走困难，视力下降等症状，多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。多发性硬化高发于20-40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超过230万人患多发性硬化，患病率约为0.03%，我国约有超过3万名患者。2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。
据介绍，多发型硬化有多个临床分型，80%以上的患者都属于复发型多发性硬化。研究显示，患病15年后，80%多发性硬化患者发生身体功能障碍和(或)认知局限，近半数患者行走困难。
目前国外治疗复发型多发性硬化的药物有十多种，中国仅一两种，差距巨大。“奥巴捷是新一代的小分子口服治疗药物。有别于传统针剂，口服治疗方式可有效提升患者的依从性，从而大大改善患者预后。” 张星虎称，奥巴捷的引进有望造福于国内约3万名多发性硬化患者。
