【财新网】（记者 邸宁 实习记者 赵今朝）一边是高昂的用药费用，一边是少数群体的健康权益，罕见病药物保障时常陷入公平性与可持续性的两难抉择。在2019年两会上，全国政协委员、致公党上海市委员会专职副主委马进带来提案，建议由政府主导，多方筹资建立罕见病专项基金，由医保基金代为支付管理，并每年由医保部门向政府提交财政资助申请，以财政专项拨款的方式为罕见病治疗提供资金支持。
罕见病是一类发病率极低且多具遗传性的疾病，据估计，中国罕见病患者总数约为2000万。2018年5月22日，国家卫生健康委等5部门联合公布《第一批罕见病目录》，纳入121种罕见病。
