北京医学会罕见病分会委员黄昱介绍，作为一种可能危及生命的罕见病，庞贝病患者是不幸又是幸运的，因为庞贝病是有药可医的罕见病。目前在中国已经可以买到庞贝病治疗药物，患者通过规范治疗可以改变庞贝病的病程发展，回归正常生活。但由于庞贝病需要终身用药治疗，多数患者无法承担沉重的经济负担。据了解，根据治疗强度的不同，一个成人每月花费需要10万元人民币左右，一年费用可能达到一两百万元，而且需要终生用药。黄昱表示，罕见病并非简单的医学问题，还涉及社会保障、经济水平等多个层面的问题，因此目前还没有被纳入全国性的医疗保障体制。近些年，我国罕见病医疗保障正在逐步形成政府主导、多方合力的局面，尤其是国内一部分地区研究和出台的罕见病患者保障政策，激发了国内药物研发和生产机构的积极性，也让患者看到了希望。
本报记者 贾晓宏 文并图 J146
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