2018年获得国家药监局批准的很多药物，在相同的适应证下被美国FDA界定为孤儿药，包括治疗ALK阳性的非小细胞肺癌用药阿来替尼与塞瑞替尼，治疗黑色素瘤用药帕博利珠单抗，治疗非霍奇金淋巴瘤用药普乐沙福，白血病化疗药苯达莫司汀，治疗多发性硬化症药物特立氟胺，血友病药物科跃奇（重组凝血因子Ⅷ）与艾美赛珠单抗，治疗高尿酸症的药物拉布立海，治疗肺动脉高压症的药物司来帕格，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）与非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）药物依库珠单抗等，这些药物的上市将大大提高我国罕见病治疗水平。
国产新药
2018年，国家药监局批准了9个自主创新药，包括恒瑞的吡咯替尼与硫培非格司亭，正大天晴的安罗替尼，和记黄埔的呋喹替尼，君实生物的特瑞普利单抗，信达生物的信迪利单抗，歌礼药业的达诺瑞韦，前沿生物的艾博韦泰，以及杰华生物的重组细胞基因因子衍生蛋白等。
这些产品的上市，一方面说明我国鼓励和引导创新政策取得了巨大成效；另一方面也表明，我国创新能力和水平还亟待提高，因为这些产品仍然以“Me-Too”类创新药为主，而且重复布局较为严重。数据显示，目前我国处在开发阶段的PD-1抗体多达40个。
除了9个自主创新药，国家药监局首次批准的国产新药还有罗沙司他，这是一个“First-in-class”药物。
截至目前，该产品的全球多中心临床试验结果均已经达到治疗终点，有望在2019年获得FDA和EMA批准上市。笔者认为，国家药监局在FDA和EMA之前批准“First-in-class”创新药上市是史无前例的，一旦迈出这历史性的一步，以后将会成为一种常态。
创新药占据了全球70%以上的药品市场，是制药行业的主要利润来源。笔者认为，随着药品带量采购的推进，未来几年里，仿制药将不再是我国医药市场的主要增长点，企业想做大做强，必须要积极创新。
根据欧盟制药工业协会报告的数据，2011~2016年上市的新药，64.7%的销售额来自美国。因此，中国制药企业不但要积极创新，还要积极走出去。尽管进入21世纪以后，FDA对“Me-Too”类药物的审评尺度有所收紧，但部分高质量的国产“Me-Too”类创新药，也有望突破国界，从“中国新”走向“世界新”。
2018年48个全新药物获批上市，很多适应证药物的可及性将得到极大提高。但可及性的提高只是实现从“无药可用”到“有药可用”的形势转变，要真正惠及广大患者，还需要实现从“有药可用”到“有药且用得起”的转变。
