Aimovig(erenumab)是由安进研发的一款靶向CGRP受体的单克隆抗体药物，于2018年5月17日获FDA批准上市，用于预防和治疗成人偏头痛。同年7月份，该药在欧盟获批上市，用来预防每月出现4次以上偏头痛的成人患者，目前针对儿童和青少年的临床试验尚处于Ⅰ期临床试验。
2015年，安进和诺华签署了共同开发协议。诺华因此获得了在美国和日本以外的共同销售权。2017年，协议稍作修改，诺华获得了在美国的销售权以及在加拿大的独家销售权。
主要专利： WO 2010075238；US 2016311913；WO 2016171742
2.Crysvita
Crysvita(Burosumab)由协和发酵麒麟株式会社研发，最先在欧盟获批。2018年4月17日获得FDA批准上市。作为一款抗FGF23单抗，Crysvita用于治疗X连锁低磷酸血症佝偻病（XLH）。2019年1月，该药获准在日本上市，用于治疗FGF23相关的低磷血症佝偻病和软骨病。
主要专利：US2015353633
3.Elzonris
该药由Stemline Therapeutics研发，于2018年12月21日获FDA批准，用于治疗成年或两岁以上儿童的原代浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)。作为一种融合蛋白，Elzonris(Tagraxofusp)包含了白喉毒素(DT388)的催化和转位结构域并融合了人IL-3，通过靶向CD123(IL-3受体亚基α)，将DT388转运进入细胞内从而杀伤肿瘤细胞。此外，该公司正开展该药与pomalidomide和地塞米松联用治疗多发性骨髓瘤的早期临床试验，以及治疗急性髓性白血病、系统性肥大细胞增多症、骨髓纤维化等疾病。
4.Galafold
Galafold(migalastat)由Amicus Pharmaceuticals研发，最早于2016年在德国上市，用于治疗16岁及以上的法布瑞氏症（α-糖苷酶 A 缺陷）患者。2018年8月10日获得FDA批准上市。法布瑞氏症是由于基因突变导致α-糖苷酶A错误折叠。Migalastat可以与错误折叠的α-糖苷酶A结合，从而转变为正确的构象，最终使其发挥正常的功能。这类小分子药物被成为药理伴侣(pharmacological chaperones)。
主要专利：WO 2012154681；WO 2014014938；WO 2014055988；WO 2018017721；WO 2018222655；WO 2018230628；US 2019000819；WO 2019017938；WO 2019020362；WO 2019046244
合成路线：
5.Gamifant
Gamifant(emapalumab)是抗IFNγ单抗，由NovImmune研发。该药于2018年11月20日获批，用于治疗原发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症(HLH)。Gamifant分别于2010年和2016年获得孤儿药和突破疗法认证。目前被报道最多的不良反应包括：感染、高血压等。
主要专利：WO 2006109191、WO 2016177913、WO 2018078442
6.Lucemyra
盐酸洛非西丁是由Britannia研发的选择性α2肾上腺素能受体激动剂，最初于1991年在英国上市用于治疗阿片戒断综合征。2018年5月16日获得FDA批准治疗成人的阿片戒断症状。
合成路线：
主要专利：US 3966757；WO 1998016226；WO 1999055334；WO 2005107806；WO 2009120735；WO 2009158477；WO 2010016844
7.Lutathera
中文名：镥[177Lu]奥索度曲肽或奥索瑞肽镥[177Lu]。
CASNo.: 177943-88-3 分子量：1609.542
Lutathera是一种生长激素抑制素二型受体配体，由Metronic公司研发。该药最初于2017年在丹麦上市，用于治疗成人胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP NETs）。2018年1月26日获FDA批准。目前，该药还有一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验用于治疗接受过一线疗法的复发性或难治性扩散性小细胞肺癌（ES-SCLC）或者非进展性ES-SCLC或者联用纳武单抗晚期/不能动手术的Ⅰ-Ⅱ肺NETs。
主要专利：WO 2016135214；WO 2016207732
8.Onpattro
Onpattro(Patisiran)是双链RNA，是第一个被FDA批准的RNAi疗法，由AlnylamPharmaceuticals研发，靶向突变型甲状腺素运载蛋白(TTR)，2018年8月10日获批用以治疗家族性淀粉样神经病变。
Sense strand:
GUAACCAAGAGUAUUCCAUdTdT
Anti-sense strand:
AUGGAAUACUCUUGGUUACdTdT
主要专利：WO 2001075164；WO 2002044321；WO 2008042973；WO 2009082817；WO 2009127060；WO 2010048228；WO 2010144740；WO 2016033326
9.Orilissa
Orilissa(elagolix sodium)于2018年7月23日获批上市，治疗子宫内膜异位相关的中重度疼痛。elagolix sodium是口服促性腺激素释放激素受体(GnRH)拮抗剂，由Neurocrine Biosciences研发。
主要专利：WO 2005007165；US 2017056403
合成路线：
10.Oxervate
Oxervate(cenegermin-bkbj)于2018年8月22日获FDA批准上市，用于治疗神经营养性角膜炎。由Dompe研发，最初在欧洲上市，是一种重组β-神经生长因子，是TrkA和LNGFR的外周选择性激动剂。目前还有临床试验用于治疗黄斑囊样水肿、色素性视网膜炎以及干眼症等疾病。
11.Palynziq
Palynziq(Pegvaliase)是一种酶替代疗法，于2018年5月24日获批用于治疗苯丙酮尿症。Pegvaliase是一种重组聚乙二醇化的苯丙氨酸解氨酶突变蛋白(S503, S565)。最初由Ibex研发。
主要专利：WO 2006034373、WO 2009025760、WO 2011097335
12. Poteligeo
Poteligeo(mogamulizumab-kpkc)于2018年8月8日获批，用于治疗复发性或难治性CCR阳性非霍奇金淋巴瘤。该药最先于2012年在日本上市，由Kyowa Hakko Kirin研发。该药在2010年获得FDA的孤儿药认证，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤以及外周T细胞淋巴瘤。
主要专利：WO 2003018635；WO 2015179236；WO 2017010106；WO 2017127707；WO 2018101448；WO 2018159845
13.Tavalisse
