美国杜克大学、得克萨斯大学和哈佛大学的研究人员分别通过编辑一个涉及肌肉功能的基因，成功让罹患杜兴肌营养不良症的小鼠恢复一定程度的肌肉功能。这也是研究人员首次成功利用基因编辑技术给活体哺乳动物治疗遗传疾病。
杜兴肌营养不良症只影响男孩，大约每3500名新生男婴中就有1人罹患该症，患者通常只能活到30多岁。
杜克大学副教授查尔斯·格斯巴赫评价说：“尽管还要做大量工作去把这个方法转化成人类疗法并验证其安全性，但我们第一批试验结果令人激动。”
他强调，尽管学界对能否通过基因编辑技术修改人类胚胎的突变基因存在伦理争议，但对利用该技术纠正患者受影响组织的基因突变并没有争议。
