Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23（FGF23）的一种抗体，FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。Crysvita旨在结合XLH患者过量的FGF23，使其磷水平正常化，从而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。
使用Crysvita的成人最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素D减少、头晕和便秘。儿童最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素D减少和发热。
18、Tavalisse
Fostamatinib
Tavalisse是一种口服脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因。
Tavalisse的批准依赖于FIT临床研究项目的数据，FIT包含两项随机安慰剂对照的临床3期研究047和048、一项开标扩展试验049以及最初的概念验证试验。新药上市申请包括了163例ITP患者的数据，并得到了一项安全数据集的支持，该数据集包含4600多名涉及其它适应症的已接受TAVALISSE评估的受试者。
19、Ilumya
Ilumya由Sun Pharma出品，是靶向 IL-23p19亚基的单克隆抗体，通过特异性抑制 IL-23，从而抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放，改善银屑病病症。
据3期临床试验（reSURFACE）数据显示，与安慰剂相比，使用ILUMYA 100mg能取得显著的临床改善。研究通过两次用药后第12周至少75%的皮肤清除率（银屑病面积敏感指数或PASI 75），以及医师全面评估评分“清除”或“最小”进行测量。其中，该研究有74%（229人）的患者在三次用药后第28周达到75%的皮肤清除率，84%持续用药的患者在第64周能维持PASI 75。
Ilumya的副作用主要为血管性水肿和荨麻疹。如果发生严重的过敏反应，应停止使用并立即采取适当的治疗。此外，Ilumya还可能增加感染风险。
20、Trogarzo
Trogarzo是一种新型的抗逆转录病毒药物，由中国台湾地区的药物公司中裕新药股份有限公司研发。Trogarzo是HIV治疗领域的首个获得批准上市的单克隆抗体蛋白药物，也是首个HIV长效新药，用于治疗现有多种疗法均无法起效的成人HIV感染者。
Trogarzo是静脉滴注的人源化免疫球蛋白G4单克隆抗体，作为一种“病毒侵入抑制剂”，与CD4+ T细胞受体的第二个胞外区域结合，阻止HIV病毒入侵这些细。Trogarzo是首例在中国生产、并得到美国FDA批准进入美国临床试验的无菌生物制剂，也是10多年来首款具有全新作用机制的抗逆转录病毒疗法。该药曾获得FDA颁发的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格以及孤儿药资格。
21、Erleada
Apalutamide
Erleada获得过FDA的优先审评资格，是FDA批准的首个治疗非转移性去势抵抗前列腺癌的药物，也是首个凭借无转移生存期的临床终点获批上市的肿瘤新药。
Erleada属于第二代高选择性雄激素受体（AR）拮抗剂，与雄激素受体的亲和力是第一代AR拮抗剂的5倍以上。强生在2013年8月以10亿美元（6.5亿美元首付款+3.5亿美元里程金）收购Argon公司将ARN-509（JNJ-56021927， apalutamide）收入囊中，作为对自己前列腺癌产品线的补充。
Apalutamide的安全性及疗效在涉及1207例非转移性去势抵抗前列腺癌的随机研究中得到证实。患者随机给予apalutamide或安慰剂，并接受内分泌治疗，包括接受促性腺激素释放激素（GnRH）类似物，或者手术去势（切除双侧睾丸）以降低体内雄激素水平。结果显示，apalutamide治疗组无转移生存期相比安慰剂组显著延长（40.5 vs 16.2个月）。
22、Symdeko
Symdeko是tezacaftor（新药）和ivacaftor的组合药物，同时也是Vertex公司获得FDA批准的第3种针对囊性纤维化（CF）根本病因的治疗药物，
Symdeko针对的是12岁及以上的CF患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因携带两个F508del突变拷贝或者至少携带一个对tezacaftor/ivacaftor药物有反应的突变。Tezacaftor和ivacaftor可以通过靶向F508del CFTR蛋白的加工和运输缺陷，来增加细胞表面成熟蛋白质的量。
据悉，欧洲药品管理局（EMA）已经确认了tezacaftor/ivacaftor组合药物的营销授权申请。公司预计在2018年下半年获得欧盟批准。
23、Biktarvy
Bictegravir
Biktarvy由bictegravir（50mg）、emtricitabine（200mg）、tenofovir alafenamide（25mg）三种成分组成。与吉利德的另一款抗HIV药物Descovy（FTC/TAF）相比，多了bictegravir。这是一款全新的无助推整合酶链转移抑制剂。
这款新药的疗效与安全性在4项3期临床试验中得到了验证。试验1489和试验1490 招募的是初治的HIV-1感染成人患者，而试验1844与1878则招募了病毒感染在病毒学意义上得到了抑制的成人患者。这几项研究一同招募了2415名志愿者，涵盖了不同的年龄与种族。综合这4项研究来看，Biktarvy并不比市面上现有的药物疗效要差。
24、Lutathera
LutetiumLu 177 dotatate
Lutathera由诺华子公司法国Advanced Accelerator Applications 公司研发，在美国和欧盟，Lutathera均被授予孤儿药地位。欧盟已于2017年10月批准该药用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。这也是放射性药物首次被FDA批准用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤。
