此次FDA的批准是基于Zemdri的EPIC临床试验：与美罗培南相比，Zemdri成功达到非劣效性的主要疗效终点。相比美罗培南，接受Zemdri治疗的患者具有显著的综合治愈率（81.7% VS 70.1%）及消除感染微生物比例。此外，Zemdri显示出了良好的耐受性和安全性。
08、Epidioloex
Cannabidiol
Epidioloex是一款口服溶液，是FDA批准的首个含有从大麻中提取的纯化药物的药物，也是FDA首次批准用于治疗Dravet综合征患者的药物，由GW RESEARCH LTD 研发。
Epidioloex获得FDA批准的适应症为两岁及以上患者的两种罕见和严重癫痫，Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征相关的癫痫发作。在三项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中研究了Epidiolex的有效性，该试验涉及516名患有Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征的患者。与安慰剂相比，Epidiolex与其他药物一起被证明可有效降低癫痫发作的频率。
09、Moxidectin
Moxidectin
Moxidectin本是一种用于动物的驱虫药。其通过选择性结合寄生虫的谷氨酸门控氯离子通道杀死一些最常见的内部和外部寄生虫。这些通道对无脊椎动物神经和肌肉细胞的功能至关重要; 当莫昔克丁与通道结合时，它会破坏神经传递导致寄生虫瘫痪和死亡。
在两项临床试验的基础上，Moxidectin被FDA批准用于治疗12岁及以上人群的盘尾丝虫病（河盲症）。预计Moxidectin是实现该疾病消除目标的有用工具。许可证持有者是非营利性生物制药公司Medicines Development for Global Health。
10、Olumiant
Baricitinib
Olumiant（baricitinib）是一款每日一次的口服JAK抑制剂，能高效抑制JAK1、JAK2、以及TYK2，由礼来与Incyte共同研制。
在一项名为RA-BEACON的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中，研究人员评估了Olumiant的治疗潜力。综合考虑其疗效和安全性，FDA批准了2mg剂量的Olumiant，且不建议与其他JAK抑制剂或免疫抑制剂共同使用。作为批准的一部分，研究人员将继续临床试验，测试Olumiant的长期安全性。
11、Palynziq
Palynziq是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶，用来替代苯丙酮尿症（PKU）患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）以分解Phe。这是首个获批能通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在病因的酶替代疗法，也是BioMarin公司针对PKU的第二款批准疗法。
Palynziq的效果在临床试验中得到证实。在关键3期研究PRISM-2中，Palynziq与安慰剂相比显著降低了血液Phe水平（p<0.0001），抵达了血液Phe变化的主要终点。在PRISM-2双盲、安慰剂对照、随机停药期试验中，患者以2:1的比例被随机分配继续接受Palynziq治疗（每日20mg或每日40mg）或接受安慰剂，持续8周。结果显示，Palynziq组患者可以维持血液Phe浓度，而安慰剂组患者的血液Phe浓度恢复到治疗前基线。
12、Doptelet
Avatrombopag
Doptelet（avatrombopag）由Dova子公司AkaRx研制，此次获批用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板计数（血小板减少症）。
Doptelet是第二代、每日一次的口服首个血小板生成素（TPO）受体激动剂。Doptelet能模拟TPO的作用，它是正常血小板生产的主要调节者。该药物曾获得优先审评资格，治疗将接受手术的CLD成人患者的血小板减少症。
13、Lokelma
Lokelma是一种高度选择性的口服除钾剂，于今年3月底在欧盟获批上市。
此次Lokelma获得FDA的批准是基于三项双盲、安慰剂对照试验和两项开放标签试验数据的支持。这些研究表明，Lokelma的起效时间是服药后1.0小时，达到正常血钾水平的中位时间是2.2小时，92％的患者在基线后48小时内达到正常血钾水平。Lokelma的治疗效果可维持长达12个月。
14、Aimovig
Aimovig（erenumab-aooe）由安进公司研发，其给药方式为每月一次的自我注射，这也是FDA批准的首个预防性偏头痛治疗药物。
Aimovig主要通过阻断降钙素基因相关肽（CGRP）的活性发挥作用，此次Aimovig获批主要基于围绕其展开的三项临床试验，试验评估了其在偏头痛预防中的安全性和有效性。
15、Lucemyra
Lucemyra
Lucemyra（盐酸洛西定）是FDA批准的第一个用于治疗阿片类戒断症状的非阿片类治疗药物。Lucemyra虽然不能完全阻止戒断症状，但可以减轻戒断症状的严重程度。目前，只被批准为时14天治疗使用。Lucemyra虽不是一种治疗阿片类药物使用障碍（OUD）的治疗方法，但可作为治疗OUD长期治疗计划的一部分。
Lucemyra是一种口服的，选择性的α 2-肾上腺素受体激动剂，它能减少去甲肾上腺素的释放。在自主神经系统中去甲肾上腺素的作用被认为在阿片类戒断症状的许多症状中起着重要作用。Lucemyra的安全性和有效性得到了两项随机、双盲、安慰剂对照临床试验的支持，866名符合阿片类药物依赖的诊断和统计手册IV标准的成年人参与了这些临床试验，这些人均对阿片类药物参数依赖作用，并接受突然的阿片类药物停用。
16、Akynzeo
此次FDA批准的Akynzeo新剂型注射剂，由促性腺激素与帕洛诺司琼两个有效成分组成，用于缓解恶性肿瘤患者化疗引起的恶心和呕吐症状。该药物最早于2014获批，是一种由两款药物（帕洛诺司琼和奈妥吡坦）组成的固定剂量胶囊复方药物。
Akynzeo可帮助缓解患者可能经历的作为一种癌症化疗副作用的恶心及呕吐，其有效性基于两项由 1720 名接受癌症化疗受试者参与的临床试验。Akynzeo常见副作用有头痛、虚弱 (无力)、疲劳、消化不良（食滞）和便秘。
17、Crysvita
Crysvita（burosumab）是首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物，曾获得FDA颁发的突破性疗法认定以及孤儿药资格。
