胃肠间质瘤是发病率仅次于
胃癌和结直肠癌的消化道肿瘤，
其年发病率为每百万人中约占10到15人。
每年，中国的新诊断病例约达3 万人，
正在治疗的病例约为10万，
但针对疾病的治疗药物却依旧有限。
前不久，张江创新药企——再鼎医药的一款靶向治疗药物瑞派替尼（商品名：擎乐）正式获批上市，可用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者。而就在5月20日，该药首张处方也正式开出，这离该疾病患者的获益更近一步。
在仁济东院，瑞派替尼的首张处方正式开出。这位患者已接受过胃肠间质瘤的三线治疗，即手术和相关靶向药物的治疗。如此一来，虽然患者的生存期得到延长，但二三线治疗期间服用的药物容易产生耐药性，这对于后续的药物的持续性治疗会带来很大的困难。
瑞派替尼则很好地化解了这一难题。作为一种开关控制酪氨酸激酶抑制剂，瑞派替尼可通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和活化环，从而广泛抑制两种与疾病相关的突变激酶。“正常情况下，激酶的作用就相当于一个门锁，如果说这个门锁出现坏了以后，这个门就没办法把它锁上了，始终处于开放的状态了，而瑞派替尼独特的作用机制作用于这个开关，也就是相当于给门又上了门栓，也就是当这个门锁坏了以后，用门栓再把门进一步锁定住，这样的作用机制相当于双重的抑制，”上海交通大学医学院附属仁济医院胃肠外科副主任医师汪明解释说：“激酶一旦通过双重抑制被得到有效抑制之后，下游的信号转导通路就被终止，这样就导致肿瘤的不断增殖的信号被打断，也就是说可以抑制肿瘤的增殖以及转移。”
多项研究显示，瑞派替尼在延长无进展生存期和总生存期方面都具有显著的临床获益。作为胃肠间质瘤领域首个获批的四线治疗药物，目前该药已经在中美被写入多个权威临床指南，并在全国30余家医院为患者开出处方，同时正式面向全国多个省市的50多家院内和院外药房供药，不但为患者带来一项至关重要的创新疗法，也有望成为新的标准治疗方案，助力更多国内患者从中受益。
文字/视频/部分摄影：瞿黎春
摄像：闵迪
原标题：《胃肠间质瘤患者的福音，张江药企靶向新药瑞派替尼开出首张处方》
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