游戏最伟大的地方是因为它有规则。
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国内药企的“曲线救国”
在新药研发的领域里，欧美药企最早掌握着这个游戏的规则。作为世界500强企业的罗氏制药，在这个游戏里面的表现一直被世人津津乐道：药物从最初的实验室研究到最终摆放到药柜销售平均要花费12年时间，需要投入66.145亿元人民币、7000874个小时、6587个实验、423个研究者，最后得到1个药物。
由马萨诸塞州塔夫斯大学（Tufts University in Massachusetts）药品研发研究中心进行的研究表明：1995至2007年间，药品研发的平均成本为26亿美元。所以开始创新药物的研制，药企需要有大量的资金投入和拥有顶级的研发人员，这个过程很有可能会因为各种原因或副作用被中途毙掉。
如此高的风险，让国内的药企从一开始就走上了一条取巧之路。目前我国有近5000家药企，其中九成以上为仿制药企业。 根据食药总局提供的统计数字，中国已有的药品批准文号总数高达18.9万个，95%以上为仿制药。
仿制药比重在中国高居不下，这与创新药研发的高额成本是分不开的。美国塔夫茨大学药物开发研究中心的一项数据显示，开发一个新药的平均成本大约为26亿美元。2013年，中国前十强药企的研发投入仅为销售额的1%，和全球前十强药企的研发占比率17.8％相比，这个数字并不乐观。
国内药企的这种“曲线救国”战略已经成为了这场游戏中独特的“中国特色”。中小型仿制药企业的出路会有两个方向，一个是“抱大腿”，也就是通过各种方式“挂靠”到大药企进行合作和发展；另一个是“谋转型”，通过提高研发能力和运用资本进行“换血”，达到转型的目的。药明康德新药开发有限公司首席技术官陈智胜表示，中国的医药市场目前处于群雄乱战的状态，但将来必定会走向“三国鼎立”；希望中国将来的格局是，有3-5大的仿制药企业，以及两三百家做创新药的企业。
然而这样的格局并不是长远之计。虽然扎实做好仿制药还将是国内药企在未来很长一段时期的战略，但是近年来迅速崛起的基因产业让众多领头的国内药企也看到新的“蓝海”。
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基因产业带动的新药研发
事实上，较为成功的药品的成本远远低于不太成功的药品，新药研发的低成功率把新药研发的成本大幅度的拉升到相当于一家独角兽企业的估值。这样的模式，势必让药企在未来的发展中思考一个问题，是否存在更好的模式，能够将药品研发费用控制在5亿美元以内。
我在《药企的基因战争》系列连载二：走上“互联网＋”之路里面曾经提出过一个观点：要实现这个目标，一是要提高效率，有效降低药品研发成本；二是提高精准度，对失败药品进行重新评估，同时提高在研药品的成功率。当前，这两个目标在“互联网+”和“基因+”的推动下，也许能够得到实现。
目前，基因检测为肿瘤的靶向治疗提供了精准工具，从而实现了个体化医疗的第一次落地，这个重要的应用已经得到了临床的认可。从传统化疗药到靶向化疗药，基因检测使患者得到准确及时的个体化治疗，而对于没有靶向药针对的基因突变患者则避免了陪伴治疗或过度治疗。
虽然基因检测带来的个体化医疗有了更精准的落地应用，但是基因科学带动的精准医疗要实现的不仅仅只是临床诊断，而是更大的目标，那就是基因治疗药物带动的个体化医疗。
生物药业与生物治疗包括免疫治疗、基因治疗及干细胞治疗等方面。基因治疗的基本方法包括体外干扰及体外改造细胞（基因修饰）再回输体内两种。生物治疗研究是一种典型的转化医学研究模式，其最终目的是开发出药物治疗疾病。有研究人员统计，目前国内有近30家公司正在开发基因治疗药物。而有意或已经对生物治疗投入巨资的上市公司则是有增无减。
美国一位胰腺炎患者，注射一针基因治疗药物的费用约为140万元人民币。而荷兰生物技术公司UniQure2013年推出的西方首个基因治疗药物Glybera，每名患者的花费将高达120万欧元。
传统的药企和新兴的基因科技公司都看到了未来基因产业的发展趋势。这个趋势带动了精准医疗两个重要落地的应用：“基因检测＋基因治疗”。
以抗肿瘤的新药研发领域为例，《全球癌症报告2014》显示，全球癌症病例呈现迅猛增长态势，由2012年的1400万增长至2025年的1900万，而中国新增癌症病例高居第一位。2012年中国癌症发病人数为306.5万，约占全球发病人数的1/5；癌症死亡人数为220.5万，约占全球癌症死亡人数的1/4。近五年来，全球抗肿瘤药物市场复合增长率为7.6%，远高于全球药物市场4.3%的平均增长率。2014年，全球抗肿瘤药物年度开支超过了1000亿美元。
面对如此巨大的市场，除了在创新药物上面的不断创新，基因科学的发展为新药研发开辟了一条新的道路。
基因检测在精准医疗的落地应用中，一个比较重要的场景应用是基于基因检测的伴随诊断用于肿瘤治疗方案的选择。研究者分析了1998年到2012年期间的用药数据：对199种独特的药物化合物在676例非小细胞肺癌（NSCLC）患者身上的临床试验数据，并建立了药物风险预测模型。数据显示，在药物被批准之前，III临床试验是药物研发中最大的障碍，统计数据显示III试验的成功率仅有28%；然而通过基于伴随诊断开发的生物标志物指导试验，成功率能够提高到62%。
根据分析师的预测，全球体外诊断市场将从2014年的31.4亿美元增加到2019年的87.3亿美元。在药物临床试验阶段，伴随诊断具有很好的用药指导作用，一方面可以提高治疗的响应准确度；另一方面通过对患者的用药分层预测和识别用药人群，节省患者的用药开支。
基因治疗在精准医疗中的应用，目前还是体现在快速DNA测序技术带来的个体化治疗。其中一个例子是借助基因组测序技术研发的肿瘤新抗原疫苗。一直以来，癌症生物学家都是通过靶分子来刺激免疫系统攻击癌细胞表面的分子，然而正常细胞和癌细胞有时具有相同的抗原，这样的情况导致了大量癌症疫苗实验的失败。任何两个患者都不可能有相同的癌细胞特异性新抗原，复杂的免疫系统推动了癌症疫苗必须要首先实现真正的个性化。如果能够让免疫系统只在一个病人的癌细胞上面发现抗原并且进行攻击，这样制备出来新抗原的疫苗，可以启动免疫系统攻击恶性肿瘤化细胞。一旦这样的技术能够产业化，未来用什么样的疫苗来治疗某个人的某种癌症也将是独一无二的。
从目前的众多研究来看，免疫系统很有可能是癌症最强大的敌人。从这个意义上讲，将基因科学和肿瘤 疫苗的临床试验结合起来进行产业化，很有可能是未来几年一个潜在的商业化方向。
