“瓷娃娃”（脆骨症）“月亮孩子”（白化症）“不食人间烟火的孩子”（苯丙酮尿症）……这些听上去有点浪漫的名字，背后却是可怕的疾病，它们统称“罕见病”。多位代表委员建议从救助政策、“孤儿药”研发及管理、社会保障等方面入手，为我国至少2500万罕见病患者建立一个立体化保障体系。
“我们虽无法精确计算中国罕见病群体的总数，但可以估算，我国罕见病患者总数不低于2500万。”全国政协委员、北京大学第一医院副院长丁洁说。
“有些罕见病是拖不起的。对罕见病患者而言，罕见病的立法、‘孤儿药’的研发并产业化是一个漫长的过程，急需政府大力推动。”全国人大代表、安徽大学物理与材料科学学院院长孙兆奇呼吁。
