孤儿药是治疗罕见病的药物总称，但是由于罕见病市场需求不高研发成本却不低，所以我国很少有其的研发，孤儿药就更加买名符其实的变成了"孤儿”药。据我国最大的赴美就医服务机构盛诺一家介绍，与我国罕见病药物市场情况相比，在美国罕见病的治疗明显要更加的具有希望！
据不完全统计，目前中国罕见病人数约1680万，大部分人都得不到好的治疗，在中国仅有50种罕见病有相应的孤儿药上市、获得临床批件或者正在进行临床试验，仅有5%的病种属于“有药可治”。然而，由于特效药的价格往往较高，且未纳入医保报销范围，部分中国罕见病患者即便有药可医，也不得不放弃治疗。
而各国对罕见病定义不同，美国规定罕见病是指患病人数不超过20万人的疾病。但是美国有近7000种罕见病，影响人数超过2500万。1983年，美国国会通过《孤儿药法案》（Orphan Drug Act, ODA），确立公共政策，联邦政府帮助罕见病诊断、治疗和预防产品的开发。此外，美国在2002年还出台了《罕见病法案》（Rare Diseases Act of 2002），设立美国国立卫生研究院罕见病办公室并增加对罕见病患者诊断、治疗的国家投入，来保障罕见病患者权益。1973到1983，美国FDA批准针对罕见病的药品和生物制品不到10个。不过，自1983年以来，获批上市的此类产品已超过400个。
不幸的是，约80%的罕见病源于遗传因素，其他的致病因素包括感染（细菌或病毒感染）、过敏、环境因素以及退行性病变、增生等。其中，有超过50%的罕见病涉及儿童。而只有少部分的罕见病有有效治疗方法。比如戈谢病，这种疾病目前暂无方法，只能通过相关治疗控制症状，预防不可逆的损伤，改善生活质量。戈谢病的治疗包括药物治疗、骨髓移植和脾切除术。这些疗法在美国都得到了很好的实践，同时关于戈谢病的药物，只有Cerezyme（伊米苷酶）于2008年在中国获批上市，而该药物早已于1994年就在美国获批上市。也就是说美国有5种治疗戈谢病的药物，而我们只有一种药物选择。除了戈谢病，我们也有一些其他罕见病的患者，包括视网膜母细胞瘤、恶性颗粒细胞瘤、小耳畸形及KTS综合征等。
通过长期合作，盛诺一家已经与诸多美国顶尖的医院建立了官方合作关系，我国罕见病患者可以放心通过盛诺一家赴美就医。赴美就医咨询电话：400-967-6800
