去年，Sangamo完成了史上第一个人体基因改造试验，缔造了历史。在今年，其多款基因疗法有望取得进展。首先，其甲型血友病疗法SB-525有望取得初步数据；其次，其针对MPS-I、MPS-II、以及乙型血友病的三款疗法也将在2018年取得顶线结果。
Spark Therapeutics
Spark启动了针对庞贝氏症的基因疗法项目，以求为患者带来优于酶替代疗法的治疗方案。
Ultragenyx Pharmaceutical
Ultragenyx的第一款新药在2017年获批上市。而对于这家公司来说，2018年将迎来更多关键里程碑。其治疗低磷血症的新药burosumab有望在今年4月获批，治疗鸟氨酸转移酶（OTC）缺陷症的新药DTX301也取得了出色的早期成果。
Vertex Pharmaceuticals
Vertex的囊性纤维化疗法VX-152、VX-659、以及VX-445有望在今年早期得到2期临床试验的数据。其基因疗法CTX001也有望在今年启动1/2期临床试验，治疗β-地中海贫血。
参考资料：
[1] JP MORGAN HEALTHCARE CONFERENCE 系列Reports
[2] 2018 US Biotech Outlook - J.P. Morgan
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