今年，美国坦普尔大学研究人员利用基因编辑技术，首次成功地把艾滋病病毒从培养的人类细胞中彻底清除。
悉尼新南威尔士大学戴维·库珀教授是知名的艾滋病专家。
艾滋病标志
在南非的一家医院，一位母亲获得抗逆转录病毒药物。
回顾这几年的抗艾之路，虽然攻研过程艰辛，但却硕果累累。如果说去年艾滋疫苗的突破性研制重在对艾滋病的预防，那么今年在抗艾领域上的重大成就则在于接近治愈。骨髓移植手术治疗、基因组编辑技术清除病毒等方法纵使还面临诸多挑战，但科学家对这些方法的勇敢尝试让人们看到永久治愈艾滋病的曙光。
十年前，人类在抗艾之路上“摸着石头过河”，十年后的今天我们敢说，永久治愈艾滋病不再遥远。
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骨髓移植“移到”看不见艾滋病
据澳大利亚媒体7月18日报道，两名澳大利亚病人在接受干细胞疗法来治疗癌症之后，体内的艾滋病病毒也被清除了。澳大利亚骨髓治疗研究的牵头人、悉尼新南威尔士大学戴维·库珀教授在墨尔本举行的新闻发布会上，公开了这个案例的细节。他表示，两位病人仍然在接受抗逆转录治疗，作为“预防措施”，但是抗逆转录药物并不可能让他们体内的病毒达到如此低的水平。研究结果为艾滋病研究领域指明了新方向。
在第一个案例中，患有非霍奇金淋巴瘤的男子接受了一次成功的骨髓移植手术。他的骨髓捐赠者拥有一种能防止艾滋病病毒的基因。在第二个案例中，男子因急性髓性白血病接受骨髓移植。但捐赠者的骨髓不含有能防止艾滋病病毒的基因。不过由于复发的风险，库珀的团队并没有宣布他们的病人已经痊愈。
这两个案例成功与否尚需时间来检验，而美国人蒂莫西·雷·布朗却是世上第一位经证明了的通过骨髓移植手术治愈的艾滋病患者。2007年他在德国接受骨髓移植手术，幸运的是，骨髓捐献者携带了天然抵御艾滋病病毒的变异基因CCR5，移植的骨髓细胞不断生成CCR5突变的造血干细胞，其再分化各类具有生理功能的淋巴细胞，最终布朗体内具有了艾滋病无处藏匿的抵御系统，并且七年来血液中也没有检测出病毒的迹象。
专家表示，像布朗这样的例子很难复制，他的痊愈包括许多因素，比如布朗体内可能存在的某些基因变异正好配合了骨髓干细胞移植疗法，并发挥了抵抗病毒的积极作用。
尽管库珀团队仍不能宣布已攻克艾滋病，但悉尼方面的研究结果意义还是非常重大。布莱根妇女医院的传染病专家蒂莫西·海因里希说：“我认为这项研究的主要成果是，进一步确认了骨髓移植能够让周围血液中的病毒减少到不可检测的水平。”
目前，骨髓移植还不能作为艾滋病的常规治疗，因为其本身治疗过程中有高达10%的死亡率。库珀表示，下一个重要工作是，找到更多类似的案例来对照研究，从而确定艾滋病病毒的藏身之所。“这些病人都是珍贵的案例，以此可以帮助我们理解，怎样来控制免疫系统，让艾滋病病毒的数量降到如此低的水平。”
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基因编辑“剪掉”艾滋DNA
利用基因编辑技术处理基因材料，已有数年之久，是否也可以使用同样的技术，终结艾滋病病毒呢？今年，美国坦普尔大学研究人员正是利用这种技术，首次成功地把艾滋病病毒从培养的人类细胞中彻底清除。
这项成果发表在7月中下旬的美国《国家科学院学报》上。当今的艾滋病治疗只能达到“功能性”治愈，但不能彻底治愈。因为艾滋病病毒的基因组已经整合到病人细胞基因组中，因此一旦中断治疗，病人的病情就易于复发。
“这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步，”美国坦普尔大学神经科学研究院主任卡迈勒·哈利利教授在一份声明中说，“这是一项令人激动的发现，但不是说目前就能进入临床应用，它只是概念性地证明，我们走在正确的方向上。”
研究人员利用了近一年来极其热门的CRISPR/CAS9基因剪辑技术。因简便、价廉、多功能和高效率，这种技术也被誉为“基因组编辑的魔术手术刀”。这种技术就是通过RNA（核糖核酸）做向导，把CAS9酶带到相应的位置，然后用这种酶切割病毒DNA（脱氧核糖核酸）。
他们将一种由两部分组成的HIV-1（潜在的艾滋病病毒）编辑器，放置在防止感染的细菌防御系统上。据物理学家组织网7月21日报道，哈利利的研究室研制了一个含20个核苷酸链的gRNA，这个gRNA能够瞄准HIV-1的DNA并与CAS9配对。
为了防止gRNA与病人的任何其他基因组合，他们选择了一个从来没有在人类DNA出现过的核苷酸序列，来防止脱靶和细胞DNA的后续损害。当使用这一分子工具时，核酸酶和gRNA可以共同追踪病毒基因并切除HIV-1的DNA。
HIV-1编辑器在几种能感染HIV-1病毒的细胞上均成功地根除了潜在的艾滋病病毒，这些细胞包括小胶质细胞、巨噬细胞以及T淋巴细胞。
此外，这种方法也有望应用于清除其他潜伏性感染病毒。
不过研究人员指出，目前将这一技术应用于临床还面临许多挑战，包括如何把治疗物质输送到每一个感染细胞等。此外，艾滋病病毒易于变异，如何让治疗个性化，适应每个患者独特的病毒序列也是个问题。
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抗艾新药一用病毒浓度变小
据英国媒体7月1日报道，3名在出生仅几小时后就接受一种突破性新药治疗的婴儿被宣布不再携带艾滋病病毒。还有一名婴儿在接受同样治疗后体内病毒浓度变得非常低。
2014年国际艾滋病大会的主席之一莎伦·卢因教授说：“这一结果让我们很兴奋，因为4名婴儿都在出生后不久就接受了治疗，实际上在这些婴儿的身体系统内已找不到病毒了。这几名婴儿的病例，还有更多的成人病例告诉我们，如果治疗开始得非常早，我们是能阻止一些人体内的艾滋病的。但必须牢记，防止婴儿感染艾滋病的最好办法是在母亲怀孕时接受治疗。”
这4名经母婴传播感染艾滋病的在加拿大出生的婴儿，接受了3种高剂量抗逆转录病毒药物的治疗。
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家猫全基因组测序或
有助艾滋病治愈研究
