根据我省《关于加强罕见病医疗保障工作的通知》，戈谢病、苯丙酮尿症、渐冻症被列入罕见病医疗保障病种范围。此次杭州市的补充意见，将思而赞、科望、利鲁唑三种罕见病用药纳入杭州市特殊药品大病保险支付范围，并按参保地的特殊药品大病保险待遇有关规定执行。
具体保障的对象为参加杭州市各统筹地基本医疗保障并获得浙江省户籍满5年，或年龄不满5周岁但其父母一方获得浙江省户籍满5年的浙江省户籍患者。
符合上述条件的罕见病患者，可凭指定的诊断医院出具的诊断证明，回户籍所在地民政部门登记备案。其中，非统筹地户籍人员由现居住地或用人单位所在地民政部门登记备案。
值得注意的是，指定的诊断医院除了之前公布的浙江大学医学院附属第一医院、浙江大学医学院附属第二医院、浙江大学医学院附属邵逸夫医院、浙江大学医学院附属儿童医院、温州医科大学附属第二医院、省人民医院外，主城区又增加杭州市第一人民医院为罕见病定点诊治医院，其他统筹地卫生计生部门可确定1家县级以上的公立医院为本统筹地的罕见病定点诊治医院，并报同级民政部门、医保经办机构备案。
纳入杭州市罕见病医疗保障范围的患者，经基本医疗保险、大病保险待遇享受后的合规费用，符合医疗困难救助条件的予以医疗救助。总的来说，患者按基本医疗保险、大病保险、医疗困难救助政策规定报销或救助后剩余的罕见病合规医疗费用，由各统筹地民政部门按规定予以专项救助。
