导读：血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，一生中会有无数次出血，故被称作“玻璃娃娃”。关涛也是其中的一员，出生7个月就被确诊为血友病，12岁时双腿不能行走，从此坐上轮椅。2000年他自发创办“中国血友之家”公益组织，用关爱和援助为血友病患者搭建了一个康复家园。二十年来，关涛一直为提高全国血友病患者的生活质量不断努力着，用自己的爱心温暖着更多的人。在2020年“世界血友病日”到来之际，医脉通有幸邀请关涛老师进行了采访，与我们分享创办“血友之家”的心路历程，以及血友病治疗的改变和对未来的展望。
关涛 中国血友之家会长、北京血友之家罕见病关爱中心理事长
医脉通：“血友之家”创办至今已有二十年，已经成为广大血友病患者沟通和交流的重要平台。作为“血友之家”的发起人，能否和我们分享一下，您当初成立这个公益组织的初衷是什么?“血友之家”经历了怎样的发展历程?
关涛：二十年前，国内的血友病治疗情况很差，当时我只是想为患者做点什么来改变状况。血友病是一种罕见病，找病友很难，2000年，我们成立了 “中国血友之家”，建立了网站。通过这个平台，全国各地的血友病患者可以聚在一起，有了归属感，这其实是我们的第一步。随着病友越来越多，我们也越来越了解大家面对疾病还有一些共同的困难，便开始探索对病友进行帮助和治疗，一路走到今天。
“血友之家”经历了几个发展阶段，从刚开始病友聚集，到后来给病友们提供一些帮助，让大家找到彼此的依靠和温暖。之后在医保政策方面也做了一些工作，比如与政府沟通药品供应，相关医保政策推进。如今我们作为一个自发组织，也有能力去救助一些贫困的病友，我们就是这样一步一步往下走的。
医脉通：“血友之家”近年来开展了哪些项目，有没有哪些让您印象深刻的故事或者瞬间可以分享一下?
关涛：我们开展的项目比较多，主要围绕这么几方面：首先是救助贫困病友，因病致贫、因病返贫，这一情况，在我们这个群体中很多，这也是我们目前做的最多的，通过筹集善款帮助到那些需要帮助的病人，这是我们作为慈善组织一个很重要的工作。其次，作为患者组织，我们在推动医保政策，药物供应这些方面也做了很多工作，我觉得在今天看来它的意义更大。
以患者为中心是一个愿景，然而这个愿景离真正实现还有一定距离。比如患者的需求到底是什么，其实很多时候，政府、医务工作者和相关的企业或者社会没有办法更直接去了解，但作为患者组织，我们能够在第一时间发现这些问题，比如药品供应短缺、在疾病治疗上患者遇到的困难，我们也会向相关的部门反应。如何寻找并努力满足患者需求，是一个需要思考的问题，这也是“血友之家”的工作方向。今天我们也在尝试，通过血友病患者大数据来呈现，患者真实世界情况。
医脉通：2020年“世界血友病日”即将到来，在这天“血友之家”将会举办哪些活动，其意义是什么?
关涛：今年“世界血友病日”，我们的活动受疫情影响会少很多，主要是开展一些线上活动，比如患教会。其目的是让病友们更好的了解血友病相关的知识，继而能够做到更好的治疗。其实血友病如今的治疗观念和治疗方法与以往大不相同，所以病友们需要掌握这些最新的知识。每年的“世界血友病日”，我们还会进行公众宣传，我们也希望能够通过各方的平台，为血友病患者发声，让更多的民众知晓有这么一个群体的存在。血友病的知晓率太低，这是罕见病治疗面临的一个巨大困难，所以我们也会做一些公众宣传。
医脉通：血友病是一种遗传性的终生性疾病，患者自出生体内就缺乏一种凝血因子，那么您认为在儿童时期进行规范的治疗对患者将来的预后会产生什么影响?艾美赛珠单抗在儿童血友病的治疗中与以往的方案有什么不同，其疗效如何?
关涛：与以往相比，血友病的治疗方法和预后已经发生了巨大的变化，通过及早、有效的治疗，血友病患者可以像正常人一样生活。在儿童时期进行规范治疗非常重要，如果在血友病还没有导致其他病变时，通过有效的药物使疾病得到很好的控制，那么患者在成年后可能就不会有身体上的残疾。反之，如果在儿童时期没有得到规范治疗，常常会导致不可逆的并发症，在成年后就很难改善，所以我们在儿童血友病的治疗上需要做更多的功课。
我认为艾美赛珠单抗是一个真正意义上的血友病A预防治疗药物。这个药物是全新的，也颠覆了很多患者或医生对于预防治疗的理解。首先，艾美赛珠单抗疗效非常好，可预防或显著减少血友病患儿的出血风险。
其次，由于儿童活泼好动，并且静脉很细，特别是婴幼儿患者，静脉注射十分困难，给预防治疗带来了很大的挑战。艾美赛珠单抗通过皮下注射给药，使用非常简便，能够很好的保证患儿的依从性。从我接触的病友中了解到，他们使用艾美赛珠单抗之后有一种明显的“治愈感”。昨天一位血友病患儿家长告诉我，之前使用凝血因子，孩子还会有靶关节的情况发生，现在使用艾美赛珠单抗近一年，没有再发生出血，他觉得这个药物非常神奇，具有颠覆性。
医脉通：能否结合您的亲身经历，谈谈血友病的治疗在二十年来发生了哪些重大的改变?您对血友病未来的治疗前景有何期待?
关涛：二十年前我国还没有血友病的治疗药物，后来才有了凝血因子，从血源性的凝血因子，到基因重组的凝血因子，这是一个非常大的进步。此外，大家的用药观念也发生了巨大的改变，以前都是在极度疼痛，或者生命受到严重的威胁时才会考虑用药，然而最近五年来，越来越多的病友和医生接受了预防治疗的概念，一些经济状况比较好的地方，已经开始进行预防治疗。过去，血友病患者的治疗只是维持生命，而现在，患者的生活质量更高了，可以实现不疼。
我认为血友病的治疗前景非常好，目前不仅有长效凝血因子，还有艾美赛珠单抗这类非凝血因子药物，而且很多基因治疗药物正在开展临床试验，可能不久也会上市，这些药物将会极大地改善血友病患者的预后。也许再过五年或十年，血友病就不等于死亡或者残疾，它的预后可能和普通疾病一样，我觉得这一天离我们越来越近了。
