药企研发“孤儿药”积极性不高
据了解,我国上市"孤儿药"130个。按照WHO标准,罕见病种类达6000~8000种,我国的130种"孤儿药"远远不能满足罕见病治疗需求。全国人大代表、四川科伦药业董事长刘革新用“现状极不乐观”来形容我国孤儿药的现状,他认为,我国急需借鉴发达国家的成熟经验,加快罕见病立法,推动“孤儿药”研发,改善我国罕见病患者的治疗状况。
不过,“截至目前,中国对罕见病的认定还没有明确的标准,更没有关于罕见病的法规。”刘革新表示,除了上市的数量少,在可负担性方面,现阶段我国罕见病患者不得不面对价格昂贵、进入基本药物和医保目录少、报销比例不高等问题。目前美国批准的“孤儿药”中,纳入我国基本医疗保险药品目录的共有39个,其中3个为甲类药物,可享受全额报销,其余为乙类或省增补,患者还要负担一定比例的费用,约为5%~20%。孙兆奇举例,以上海市为例,2010年出台了罕见病患者基本医疗保障制度,只有12个孤儿病被纳入范围内。
刘革新认为,我国尚无系统完善的鼓励研发“孤儿药”的政策。我国在2009年公布了《新药注册特殊审批管理规定》,对罕见病制定了相应的特殊审批渠道,不过,国内因为政策、市场等原因,孤儿药研究几乎是空白,相对国外,研究成本非常高,所以基本上依赖进口。
刘革新认为原因在于,以上法规尚无相关审评程序细则出台,具体落实执行的效果不显著,而在税收抵免、注册审批费免除、市场独占权、单独定价、医保扶持方面则完全没有激励政策,从而导致制药企业研发和生产“孤儿药”的积极性不高。