健康一线(vodjk.com)4月24日讯 4月21日，，生物公司Biomarin发布公告称,该公司用于儿童2型神经元蜡样质脂褐素沉积病（CLN2）治疗的上市申请获得了欧洲药品管理局(EMA)人用药产品委员会建议批准的意见。
CHMP的审评意见将会被提交给欧盟委员会（EC），并将在2017年第二季度做出最终审批决定。而EC通常都会采纳CHMP的意见，但也不是绝对的。如果欧盟委员会最终决定批准Brineura这一适应症，意味着Biomarin公司的Brineura将可以在欧盟28个成员国、挪威、冰岛及列支敦士登上市。
Brineura是人三肽基肽酶1（TPP1）的重组形式，CLN2患者的主要表现就是三肽基肽酶1的缺失。治疗过程属于酶替代疗法，将恢复TPP1的活性并可以分解引起CLN2疾病的沉积物。
Brineura已获得EMA的孤儿药认定；该药物也已经提交了美国FDA的上市申请，预计在今年4月27日可以获得FDA批准。
本次CHMP积极的审评意见是基于一项加速审评程序，该程序旨在授予那些可以解决重大公共安全问题的医用产品。EMA已在2016年6月1日正式施行修改后的加速评估法案，而Brineura是首个通过该加速审评的药物。
Biomarin公司全球研发总裁Hank Fuchs博士表示：“不到4年之前，第一个患儿被招募进临床试验，今天CHMP的积极意见对将Brineura用于进展迅速、致命的CLN2疾病患者的治疗往前又迈进了一步。我们对CHMP和CLN2疾病团体的支持表示感谢，同时对CLN2患者及其家庭对Brineura的临床研究做出的贡献表示衷心的感谢。对于可以引领酶替代疗法在这一疾病中的应用以及该疗法所表现出的稳定和减慢这一退行性脑病的疗效，我们感到无比荣幸。”
