基因手术刀,CRISPR基因编辑技术崭露头角。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。目前,基因编辑技术经过第一代锌指核酸内切酶(ZFN)与第二代类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)技术的发展,已经出现第三代规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)技术。相较于前两代基因编辑技术,第三代CRISPR基因编辑技术具有简便、快速、廉价、适用性好等特点,更加适用于商业化推广,现在主要运用于肿瘤、艾滋病、遗传病等领域,随着技术难点的逐步突破,CRISPR基因编辑将迎来爆发式增长。
CRISPR基因编辑受学术界与金融资本青睐。2015年12月《Science》杂志将CRISPR基因编辑技术评为2015年度十大科学突破之首,这是CRISPR基因编辑技术继2013年以来的第二次登上《Science》十大科学突破榜单。受盖茨基金和谷歌风投资助的基因组编辑制药公司Editas Medicine已于1月4日向美国证券交易委员会(SEC)提交招股说明书,计划在纳斯达克证券市场挂牌交易,该公司将成为首家采用新型技术来改写基因缺陷的上市公司。根据波士顿咨询公司提供的数据,Editas Medicine自成立以来已经募集到超过10亿美元的风险投资。
CRISPR基因编辑技术应用广泛,为免疫治疗提供强力工具。CRISPR技术为治疗癌症、艾滋病、血液病、遗传病等世界性难题提供了一个极具潜力的基因工具。2015年1月,诺华宣布与Intellia Therapeutics达成合作协议,将会把CRISPR技术应用到嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)上。此外,CRISPR技术还可应用于种植业、养殖业,比如利用CRISPR技术培养出具体特定性状的植物。
CRISPR技术商业化进程加快,相关产品有望几年内上市。过去几年,CRISPR技术专利大幅增长,并且这些专利所有者中不乏企业,说明商业化已经开始,并在加速推广,首个基于CRISPR技术基因疗法也将在1至2年内进入临床试验。此外,ZFN技术领头羊SangamoBioscience公司研发的两款抗艾滋病和一款B型血友病产品已经进入临床阶段。
我国基因编辑技术处于世界前列,助力精准医疗。据卫计委消息,精准医疗将被纳入“十三五”重大科技专项,并表示到2030年前,精准医疗领域投入600亿元,基因编辑技术作为精准医疗的一部分,在我国具有良好的发展土壤。同时,我国的基因编辑技术也走在世界前列,中山大学生命科学学院黄军就于2015年4月发表了全球第一篇有关利用CRISPR技术修改人类胚胎基因的报告,并入选《Nature》杂志2015年度对全球科学界产生重大影响的十大人物。
重点关注:精准医疗是未来医疗的发展方向,我们看好CRISPR基因编辑技术的颠覆性与未来的成长空间。建议关注:
1.劲嘉股份(002191):与国内CRISPR技术领军人黄军就合作,致力于运用CRISPR/Cas9技术的地中海贫血症疾病基因修正。
2.澳洋科技(002172):参股吉凯基因,吉凯基因是国内优秀的基因功能科研服务提供商,在RNAi和慢病毒技术领域具有领先技术,拥有CRISPR/Cas9慢病毒系统和TALLEN技术。
3. 东富龙(300171):参股伯豪生物,伯豪生物是一家专注于研发外包的技术服务企业,提供CRISPR/Cas9技术服务,可以快速高效的实现基因敲除。提供在任意哺乳动物(尤其是人类)细胞系中进行以移码突变为基础的基因敲除的服务。
4. 安科生物(300009):与国内细胞免疫治疗领域领先企业博生吉股权合作推进CAR-T商业化、收购法医基因检测领域龙头中德美联股权。
风险提示:CRISPR技术商业化进程不及预期。
