安徽医科大学第一附属医院妇科主任颜士杰对此深有感触：“‘孤儿药’平时用量不大，但很多时候是‘救命药’。”她认为相关部门应尽快出台针对“孤儿药”的政策，要么彻底放开市场，让药企有利可图；要么指定部分厂商生产，并通过储备库及时调剂此类药品，保证医院此类药品的供给。同时，对非常必要的“孤儿药”应建立国家储备体制和报警机制。
实际上，类似的保障措施各地正在尝试。2014年，全国人大常委会委员、全国人大财经委副主任委员乌日图建议，在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种，并通过储备库及时调剂此类药品，保证医院此类药品的供给。
今年4月，江苏省卫生计生委汇总分析省内监测上报的短缺药品信息，将破伤风抗毒素等17种一类短缺药品列入该省短缺药品目录，在南京、徐州、淮安和泰州4个省级储备点进行定点储备，以保障有效供应。
专家称，“孤儿药”短缺的事件屡屡发生，各地都在采取措施，但如果没有国家层面的政策落实，仍会面临“巧妇难为无米之炊”的尴尬境遇。“这需要一套长效机制去保障，不能每每遇到罕见病就寄望于以‘冰桶挑战’这样的噱头来救人吧？”
