为提高药品审评审批质量和效率，食药监总局近日连续下发三份文件，力图解决药品审评审批积压问题。此次推出的新政包括“提高仿制药审批标准、优化临床试验申请的审评审批、实行同品种集中审评、严格审查药品的安全性和有效性、加快临床急需等药品的审批、严惩临床试验数据造假行为”等10项内容。
新政加大了新药审评难度，提高了标准，保障药品安全性和有效性；同时加快注册增量审评审批，提高效率解决药品申报积压存量，对具有创新优势的药企形成重大利好。
提高药物研发水平
“提高仿制药标准是药品审批工作的重中之重。”业内人士指出，为解决仿制药低水平重复及质量问题，文件明确提出，仿制药按原研药质量和疗效一致的原则受理和审评审批；对已经受理的仿制药注册申请，实行分类处理。此举将大幅提高新药申报门槛，提高了对产品效果的要求，将极大推动药物研发水平。
为解决药品注册积压，食药监总局此次在生物等效性试验、同品种集中审评、限制性审批目录等领域实现重大改革。面对两万多件药品注册积压存量，公告规定，实行同品种集中审评，对已经受理的相同品种，将按照统一的审评标准和尺度组织力量进行集中审评。公告同时提出，自2015年12月1日起，仿制药生物等效性试验由审批制改为备案制。这为企业优化处方工艺给出了空间，也符合国际仿制药研发的通行做法，大大缩短了仿制药开发的周期。
“加快新药审评速度，对新药研发企业是巨大利好。”业内人士指出，给创新药开辟绿色通道，让一些老百姓急需的新药能快速投入市场，加快使用先进技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的临床急需用药注册申请，将推动医药产业转型升级，成为建设医药强国的必由之路。
肿瘤药研发两大趋势
肿瘤、心血管、糖尿病等大病种历来是诞生医药大品种的领域，尤其在肿瘤行业，今年恒瑞医药和信达生物分别将手中的PD-1单抗制药技术分别卖出8亿美元和10亿美元的天价。
肿瘤靶向单抗是肿瘤免疫治疗领域的重要手段。肿瘤免疫治疗是指通过激活人体免疫系统，依靠自身的免疫机能，对肿瘤细胞和组织进行杀灭的疗法，具有疗效好，无耐药性，有效清除残余肿瘤细胞、巩固疗效、预防肿瘤复发等特点。上述两家公司转让的PD-1单抗，属于免疫检查点疗法的靶点之一，PD-1单抗可提高T细胞对于肿瘤细胞的敏感度，避免免疫逃逸，被认为是肿瘤治疗最有潜力的方法。
目前肿瘤药的研发有两大趋势，一是肿瘤免疫治疗，以具体的靶点、具体的抗体为主，中国在该领域目前还没有上临床试验的品种，落后国外大约5年以上的时间。二是靶向治疗，精准治疗可以准确检测出细胞有哪些突变，根据个体情况设计专属的靶向治疗，这一领域与国外的差距在10-20年左右。
据CFDA南方医药经济研究所的数据，国内药品注册申报出现高水平重复的情况，典型的肿瘤类药物目前在批、在审的超过100个，其中尤以传统蛋白激酶抑制剂药物替尼类为“重灾区”，总计17个品种96个厂家进行了申报，重复申报较多的多个品种超过了10个厂家申报。对此，益盛药业董事长杨大俊认为：“替尼类的确存在申报数量上的爆发式增加，但国内真正在临床上做出差异、做出疗效的上市品种仍然很少。伊马替尼（格列卫）2001年全球上市，国内2002年上市，相比之下其他替尼类药物在全球上市后，国内上市往往要推迟2-5年；目前这类药物国内药企只有两家通过CFDA上市批准，包括浙江贝达的埃克替尼以及江苏恒瑞的阿帕替尼，真正能够进入临床还比较少。”
四维度辨识潜力好药
“目前中国做原创新药还是比较少，且这些药物大部分没有在临床上做出差异化。”杨大俊坦言，新药研发是一项系统工程，周期长、投资大、风险高，但药物价值也在不断提升。国际化新药研发不一定非要从头走到尾，Ⅱ期和Ⅲ期临床费用占据了新药研发的主要部分，而早期的临床开发一旦验证具有临床疗效就可以进行商业转化。
“关键是要做出有特点和差异化的新药。”杨大俊进一步表示，好的药物以满足临床需求作为导向，评价药物具有“好药”潜力可以从四个维度审视：一是好的靶点，靶点和疾病间具有强关联，疗效具有差异性；二是有良好的成药性，良好的生物利用度和组织暴露，PK/PD预测以及PD标志物，安全风险及检测可控；三是病人首选适应症具备科学依据，风险与获益分析明晰，病人能够基于生物标志物诊断选择；四是商业差异化的价值定位，是否能成为标准治疗方案，是否具备市场准入、关注度及个性化治疗潜力。
